以前にも一度、パーキンソン病に対しての遺伝子治療の記事を掲載しましたが、
それに関連する情報です。

パーキンソン病に対しての遺伝子治療を簡単に説明すると、
「ある特定の酵素「ＡＡＤＣ」が作れず・働かないことがパーキンソン症状の原因と
なります。そこでドパミン合成に必要な酵素「ＡＡＤＣ」を作る遺伝子を、遺伝子の
運び屋と言われるベクター（アデノ随伴ウイルス）に入れて、運動機能と関係の
深い脳領域の中の被殻に注入します。そしてウイルスが細胞に感染して遺伝子を
送り込みます。それが細胞内で遺伝子が働いて目的の酵素を作り、症状改善に
つながります。

「遺伝子治療研究所」
https://www.genetherapy-ri.com/parkinson


今回のニュースは、

その「ＡＡＤＣ酵素」を生まれつき持っていない
「ＡＡＤＣ欠損症」の子どもに、この遺伝子治療を行った
ところ、寝たきりで全身硬直発作などがあった症状が、
２カ月後には発作がなくなり、座れるようになったり、
寝返りや靴下を履く動き、歩行練習が出来るようになった
ようです。


iＰＳ細胞治療も進んでいますが、
こういった遺伝子治療での症状改善研究の方が
早く確立するかもしれませんね。