次の段階は、薬候補について、効果があるかどうかを調べる動物実験である。その動物は、薬候補がねらいとする病気に罹患させた動物を使う。
　この実験をバスしたものが次の前臨床試験に掛けられることになる。前臨床試験はヒトでなく動物で、薬候補の性質についての試験である。
　ここでは、薬り吸収のされ方から排泄までの薬候補の身体内での動き方や身体への影響、効果の出方、量、薬の使い方など、薬効や発がん性などの試験が行われ、その結果、身体に少しでも影響しそうなデ－タが見つかれば、そこで開発は中止される。
　この試験をパスしたものが、ヒトでの臨床試験の対象になるのである。これが治験である。
　治験は次の三段階で行われる。
　第一期試験では、健康な志願者で安全性を確認する。
　第二期試験は、同意を得た少数の患者さんに使用してみて、使用量や使用法を調べる。
　第三期試験は、同意を得た多数の患者さんで、その薬候補の有効性を調べる。
　このような治験のデータを添付して、中央薬事審議会に薬としての承認申請を行うことになる。
　因みに、薬を開発してここまでゆけるのは一万件に一件くらいだといわれている。